Спинально-мышечная атрофия (СМА) — это генетическое заболевание, которое поражает нервные клетки (мотонейроны) в спинном мозге. Эти клетки контролируют движение мышц, а при СМА они постепенно разрушаются, что приводит к слабости и атрофии (уменьшению объема) мышц. Поскольку мышцы постепенно теряют способность сокращаться, пациенты с СМА могут испытывать трудности с ходьбой, дыханием и глотанием.